Lộ trình IND nhanh 30 ngày của Trung Quốc: Hướng dẫn chiến lược cho nhà phát triển thuốc nước ngoài

Vì sao vấn đề này quan trọng lúc này

Trong nhiều thập kỷ, nhà phát triển nước ngoài nhắm đến Trung Quốc gặp nút thắt thẩm định IND 60 ngày. Năm 2020, Biện pháp quản lý đăng ký thuốc đưa vào cơ chế «chấp thuận mặc nhiên»: IND được coi là chấp thuận nếu CDE không trả lời trong 60 ngày làm việc. Thực tế trung bình khoảng 50 ngày làm việc, tương đương 10 tuần trước khi tuyển bệnh nhân đầu tiên.

Tháng 9/2025, Thông báo số 86 của NMPA mở lộ trình IND 30 ngày cho thuốc đổi mới đủ điều kiện. Tháng 1/2026, Thông báo số 3 mở rộng sang thuốc đã được phê duyệt ở nước ngoài và cấp thiết lâm sàng, gồm cả thuốc generic. Đây là đợt tăng tốc lớn nhất từ cơ chế mặc nhiên 60 ngày.

Lộ trình 30 ngày tái cấu trúc toàn bộ công việc, đưa thẩm định đạo đức, huy động nghiên cứu viên chính (PI) và quản lý rủi ro lên trước khi nộp. Với nhà phát triển chưa quen hệ sinh thái thử nghiệm lâm sàng của Trung Quốc, điều này tạo cả cơ hội lẫn rủi ro.

Hướng dẫn thực hành này giải thích đối tượng, chuẩn bị, quy trình và khi nào lộ trình 30 ngày thực ra làm chậm tiến độ.

I. Ai đủ điều kiện? Bốn diện tiếp cận lộ trình 30 ngày

Có bốn cửa vào riêng biệt cho lộ trình 30 ngày.

Diện 1: Hỗ trợ toàn chuỗi cấp quốc gia, «làn VIP»

Áp dụng cho thuốc được chỉ định trong khung chính sách quốc gia hỗ trợ toàn chuỗi phát triển thuốc đổi mới, có giá trị lâm sàng rõ rệt và được công nhận ở cấp cao nhất. Đây là làn nhanh với ngưỡng gia nhập cao nhất.

Ngưỡng đủ điều kiện: Thuốc phải có tên trong danh sách chỉ định cấp quốc gia. Đến giữa năm 2026, Kế hoạch triển khai chưa được ban hành nên diện này chưa vận hành. CDE Bắc Kinh và CDE đồng bằng Trường Giang xác nhận chưa thể nhận hồ sơ cho đến khi kế hoạch được công bố chính thức.

Doanh nghiệp có thuốc được chương trình quốc gia trọng điểm phát triển thuốc mới hỗ trợ hoặc thuộc kế hoạch ngành mới nổi chiến lược nên theo dõi thông báo NMPA/CDE về Kế hoạch triển khai.

Diện 2: Chương trình Starlight và Care, trẻ em và bệnh hiếm

Phục vụ trẻ em và người mắc bệnh hiếm. CDE lập «Starlight Plan» cho thuốc ung thư nhi và «Care Plan» cho thuốc bệnh hiếm nhằm khuyến khích phát triển.

Ngưỡng đủ điều kiện: Thuốc phải được CDE đưa vào chương trình tương ứng và công khai trước. Không được xin vào chương trình đồng thời với lộ trình 30 ngày. Thông báo công khai là chứng cứ khi nộp IND.

Lưu ý về y học cổ truyền Trung Quốc (TCM): Thông báo số 86 quy định phạm vi thuốc TCM đổi mới sẽ được xác định và công bố riêng. Đến giữa năm 2026 chưa công bố, nên nhà phát triển tạm thời chỉ có lộ trình 60 ngày hoặc chuẩn bị Pre-IND.

Diện 3: Phát triển toàn cầu đồng bộ (MRCT), làn nhanh quốc tế

Phù hợp nhất với nhà phát triển nước ngoài. Bao gồm thuốc đổi mới Loại 1 theo chiến lược phát triển toàn cầu đồng bộ, kể cả thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm quốc tế (MRCT). NMPA khuyến khích nghiên cứu viên Trung Quốc tham gia sớm và sâu hơn; đây là cơ chế pháp lý hỗ trợ mục tiêu đó.

Yêu cầu chứng cứ: Tự tuyên bố là chưa đủ. Cần chứng cứ thực chất, như:

• Số tiếp nhận IND hoặc thư phê duyệt nước ngoài, chứng cứ hỗ trợ mạnh nhất

• Tiến độ phát triển toàn cầu thể hiện kế hoạch đồng bộ thực sự

• Nếu chưa có IND nước ngoài được duyệt: biên bản trao đổi pre-IND với cơ quan nước ngoài, CDP có kế hoạch MRCT hoặc tài liệu khởi động thử nghiệm ở nước ngoài (cơ sở/đạo đức)

CDE có quyền xác minh và yêu cầu thêm chứng cứ triển khai toàn cầu đồng bộ trong thẩm định và sau phê duyệt. Khai MRCT để hưởng lợi khi không có chứng cứ thật là không khả thi.

Diện 4: Thuốc đã được nước ngoài phê duyệt, cấp thiết lâm sàng

Thông báo số 3 tháng 1/2026 mở rộng lộ trình 30 ngày sang nhóm này, không giới hạn thuốc đổi mới Loại 1. Thuốc gốc và generic đều có thể đủ điều kiện nếu nhu cầu lâm sàng thực sự cấp thiết.

Điều kiện tiên quyết bắt buộc: Trước mọi IND theo diện này, phải họp trao đổi Loại I, ưu tiên cao nhất, với CDE và đạt đồng thuận. CDE đánh giá tính cấp thiết và việc cần thử nghiệm hay có thể miễn.

Nếu qua trao đổi CDE xác định dữ liệu nước ngoài cho phép miễn thử nghiệm, có thể nộp thẳng đơn cấp phép lưu hành, bỏ qua IND.

Hồ sơ bổ sung của diện này gồm:

• Bộ dữ liệu lâm sàng nước ngoài đầy đủ, cùng CMC, phi lâm sàng và nghiên cứu khác cần thiết

• Báo cáo ứng dụng lâm sàng sau lưu hành và giám sát an toàn tại nước xuất xứ

• Phân tích lợi ích-nguy cơ giữa chủng tộc/khu vực

• Kế hoạch kiểm soát rủi ro sau nhập khẩu, gồm cam kết nghiên cứu lâm sàng sau lưu hành

• Dữ liệu MRCT trong nước, khuyến khích nếu có

II. Quy trình IND 30 ngày từng bước

Lộ trình 30 ngày tái cấu trúc nộp IND. Với 60 ngày, thẩm định và chuẩn bị cơ sở/đạo đức diễn ra song song; 30 ngày đòi hỏi phối hợp đáng kể trước khi nộp. Quy trình gồm:

Bước 1: Trao đổi Pre-IND với CDE — Sắp xếp họp chính thức trước khi nộp. Bắt buộc ở Diện 4 và rất nên làm ở các diện khác để nhận diện vấn đề, làm rõ dữ liệu và thống nhất chiến lược phát triển.

Bước 2: Chốt PI — Xác định và huy động nghiên cứu viên chính sớm. PI phải xem đề cương thử nghiệm lâm sàng (CTP), ký Thư cam kết và đồng ký DRMP với nhà tài trợ. Thiếu chữ ký PI ở hai tài liệu này thì không thể vào lộ trình 30 ngày.

Bước 3: Chuẩn bị đạo đức trước — Trao đổi với Hội đồng đạo đức cơ sở chủ trì trước IND. Chưa cần phê duyệt đạo đức chính thức khi nộp; thư chấp thuận có điều kiện, thư tiếp nhận hoặc xác nhận lịch thẩm định là đủ. Sau thông báo thử nghiệm, chuyển thành phê duyệt chính thức.

Bước 4: Nộp IND, đánh dấu «lộ trình 30 ngày» — Nộp các Mô-đun CTD 1–5 chuẩn và hồ sơ bổ sung lộ trình 30 ngày. Ghi rõ lộ trình 30 ngày trong đơn. CDE quyết định tiếp nhận trong 5 ngày làm việc.

Bước 5: CDE quyết định tiếp nhận, 5 ngày làm việc — Được nhận thì bắt đầu thời hạn 30 ngày. Không được nhận không tự động chuyển sang 60 ngày. Phải sửa thiếu sót, nộp lại và chọn 30 hoặc 60 ngày.

Bước 6: Thẩm định 30 ngày — CDE hoàn thành trong 30 ngày làm việc, thực tế trung bình khoảng 20. Đa số không có câu hỏi bổ sung. Nếu vấn đề phức tạp cần chuyên gia, CDE thông báo chậm nhất ngày làm việc thứ 20 và tổng hạn thành 60 ngày làm việc, tính cả thời gian đã qua trong 60 ngày đó.

Bước 7: Phê duyệt và khởi động trong 12 tuần — Chuyển phê duyệt đạo đức có điều kiện thành chính thức. Phải tuyển người đầu tiên trong 12 tuần (84 ngày theo lịch) từ phê duyệt. Không thực hiện có thể ảnh hưởng tư cách lộ trình 30 ngày sau này.

III. Hồ sơ ngoài các Mô-đun CTD 1–5

IND chuẩn theo CTD Mô-đun 1–5. Lộ trình 30 ngày thêm hồ sơ bắt buộc; thiếu bất kỳ mục nào có thể không được tiếp nhận.

Diện 4 yêu cầu hồ sơ nhiều hơn vì CDE cần đánh giá dữ liệu nước ngoài có hỗ trợ đơn tại Trung Quốc hay không:

IV. Điểm quan trọng cho nhà phát triển nước ngoài

Ràng buộc không thể thương lượng

Cam kết khởi động 12 tuần không thể thương lượng. Người đầu tiên phải ký phiếu chấp thuận tham gia sau khi được cung cấp thông tin trong 12 tuần (84 ngày theo lịch) từ phê duyệt. Đây là cam kết ràng buộc; vi phạm có thể khiến đơn 30 ngày sau này bị từ chối. Cần lập trước kế hoạch thông quan vật tư thử nghiệm, thiết lập EDC và phê duyệt của cơ quan nguồn gen người.

Chữ ký PI là điều kiện cứng. Thư cam kết và DRMP đều cần PI ký. Chưa có PI sẵn sàng tham gia thì không thể vào lộ trình 30 ngày, đặc biệt với nhà phát triển chưa có quan hệ với nghiên cứu viên Trung Quốc.

Không tiếp nhận không tự chuyển sang 60 ngày. Nếu trong 5 ngày làm việc CDE thấy hồ sơ không đủ yêu cầu 30 ngày, hồ sơ không được tiếp nhận. Phải sửa và nộp lại, chọn 30 hoặc 60 ngày; không có chuyển đổi mặc định.

Phải được đưa vào Starlight/Care trước. Không được xin vào chương trình đồng thời với lộ trình 30 ngày. Xin tham gia → nhận thông báo công khai → dùng thông báo làm chứng cứ xin 30 ngày.

Nút thắt vận hành cần dự liệu

Chốt CTP là nguyên nhân chậm tiến độ số 1. Đề cương phải hoàn tất và được PI/Hội đồng đạo đức thống nhất trước nộp. Nhiều lần sửa CTP kéo theo thẩm định đạo đức lặp lại. Dịch và thích ứng với kỳ vọng Trung Quốc làm tăng độ phức tạp.

Nhập vật tư thử nghiệm cho MRCT. Nếu thuốc nghiên cứu sản xuất ở nước ngoài, phải lên kế hoạch thông quan sớm. Cửa sổ 12 tuần không cho phép chậm trễ hải quan hoặc pháp lý khi vận chuyển.

Nguồn gen người (HGR) : tuân thủ. MRCT có người Trung Quốc có thể cần phê duyệt hoặc nộp hồ sơ HGR. Thủ tục có thời hạn riêng, phải đưa vào kế hoạch 12 tuần.

Đàm phán hợp đồng cơ sở. Ký hợp đồng thử nghiệm tốn thời gian, nhất là khi chưa có quan hệ. Đối tác sẵn có và mẫu hợp đồng giúp nhanh hơn.

Khuyến nghị chiến lược

• Bắt đầu ít nhất 2 tháng trước ngày dự kiến nộp: thăm cơ sở, gặp PI chủ trì, họp khởi động nội bộ và xác định mốc đường găng.

• Với dấu ấn sinh học, kiểm tra sớm năng lực phòng xét nghiệm trung tâm, thuốc thử và phép thử đã thẩm định.

• Thiết lập EDC trước; tối thiểu có tóm tắt CTP để EDC hoạt động trong 12 tuần sau phê duyệt.

• Họp Pre-IND với CDE kể cả Diện 1–3 không bắt buộc. Trao đổi sớm tránh bất ngờ muộn.

• Chọn cơ sở có kinh nghiệm 30 ngày. Nhiều cơ sở lớn đã công bố quy trình chuẩn; kinh nghiệm giúp giảm trở ngại.

V. 30 hay 60 ngày: Khi nhanh hơn chưa chắc tốt hơn

Lộ trình 30 ngày hữu ích nhưng không luôn vượt trội lộ trình 60 ngày. Phải xét hai chiều.

Chiều 1: Có khởi động trong 12 tuần không?

Cam kết khởi động 12 tuần của lộ trình 30 ngày có tính ràng buộc. Nếu PI, cơ sở, hậu cần hay thủ tục chưa chắc sẵn sàng, lộ trình 60 ngày an toàn hơn và không có ràng buộc đó.

Chiều 2: Nhóm phối hợp đủ hiệu quả không?

30 ngày đưa chuẩn bị cơ sở và đạo đức lên trước IND; 60 ngày cho làm song song khi thẩm định. Câu hỏi là:

«Có thể hoàn tất PI, CTP, đạo đức, hợp đồng và nhập khẩu nhanh hơn thời gian tiết kiệm khi giảm thẩm định từ 60 xuống 30 ngày không?»

Nếu có, 30 ngày thực sự tăng tốc.

Nếu chưa chắc, chuẩn bị trước có thể dài hơn 6 tuần tiết kiệm. Cách làm song song 60 ngày có thể rút ngắn tổng thời gian.

Khung quyết định

Chọn 30 ngày khi: Đã chốt PI sẵn sàng ký, CTP gần hoàn chỉnh, đạo đức đang tiến hành, nhóm có kinh nghiệm Trung Quốc và cam kết được 12 tuần. Lộ trình 30 ngày có thể tiết kiệm thực tế khoảng 6 tuần.

Chọn 60 ngày khi: Chưa có PI, CTP cần sửa nhiều, thiếu kinh nghiệm Trung Quốc hoặc tiến độ khởi động bất định. Làm song song có thể nhanh hơn tổng thể dù thẩm định lâu hơn.

«Chọn đúng lộ trình quan trọng hơn chọn nhanh nhất. 30 ngày dành cho nhà tài trợ thực thi tốt và thực sự cần khởi động nhanh; không nên chạy theo tốc độ đơn thuần.»

VI. Doanh nghiệp nào nên chọn 30 ngày?

Lưu ý: bài dựa trên thông báo NMPA, giải thích CDE và kinh nghiệm thực hành đến giữa năm 2026. Chi tiết có thể thay đổi theo hướng dẫn mới. Luôn xem trang chính thức CDE (cde.org.cn) để có thông tin có thẩm quyền mới nhất.